AFICAMTEN – CHẤT ỨC CHẾ MYOSIN TIM THẾ HỆ MỚI TRONG ĐIỀU TRỊ BỆNH CƠ TIM PHÌ ĐẠI TẮC NGHẼN

AFICAMTEN: A NEXT-GENERATION CARDIAC MYOSIN INHIBITOR FOR THE TREATMENT OF OBSTRUCTIVE HYPERTROPHIC CARDIOMYOPATHY

Tóm tắt

Bệnh cơ tim phì đại (Hypertrophic cardiomyopathy - HCM) là một rối loạn tim mạch di truyền thường đặc trưng bởi tình trạng dày bất thường của thành tâm thất trái, do đó làm giảm thể tích nhát bóp và hạn chế cung lượng tim. Khoảng hai phần ba bệnh nhân HCM tiến triển thành HCM tắc nghẽn (obstructive HCM - oHCM), trong đó phì đại vách ngăn không đối xứng gây tắc nghẽn dòng máu ra khỏi tâm thất trái và dẫn đến tăng chênh lệch áp lực đường ra tâm thất trái (left ventricular outflow tract - LVOT). Phương pháp điều trị HCM hiện tại chỉ giới hạn ở việc làm giảm triệu chứng và không điều trị nguyên nhân gốc rễ của bệnh. Dù rằng các phương pháp điều trị nội khoa hiện tại đã cho thấy một số lợi ích trong việc kiểm soát HCM, nhưng chúng có tác động trực tiếp hạn chế đến quá trình bệnh tiềm ẩn ở những bệnh nhân mắc HCM tắc nghẽn. Trên cơ sở đó, nghiên cứu SEQUOIA-HCM giai đoạn III (NCT05186818) đã làm sáng tỏ tiềm năng của aficamten là thuốc ức chế myosin tim, dẫn đến cải thiện đáng kể lượng oxy hấp thụ tối đa so với giả dược. Trong bài viết này, chúng tôi tóm tắt cơ chế hoạt động và tiềm năng điều trị của aficamten trong HCM tắc nghẽn có triệu chứng.